Kyle, een baby uit de VS, kreeg als allereerste ter wereld een op maat gemaakte gen behandeling om een zeldzame stofwisselingsziekte te behandelen. Die ziekte had levensbedreigend kunnen zijn, maar dankzij de behandeling is er nu hoop op een gezond leven.
Artsen van de Universiteit van Pennsylvania slaagden erin om binnen zeven maanden een unieke therapie te ontwikkelen, speciaal voor Kyle. Daarbij werd één foutje in zijn DNA gecorrigeerd – letterlijk één enkele letter. Het medicijn werd in drie dosissen toegediend, steeds iets krachtiger. Hoe goed het werkt, is nog niet helemaal duidelijk, want verdere controle zoals een leverbiopsie is nu te riskant voor zo’n jong kind.
De behandeling is een primeur: nog nooit eerder werd zo’n therapie speciaal voor één patiënt ontworpen. Meer dan 45 artsen en onderzoekers werkten eraan mee. Hoewel het enorm kostbaar was en waarschijnlijk niet bij anderen herhaald zal worden, zijn de artsen hoopvol. ‘Dit laat zien wat in de toekomst mogelijk is’, zegt een van de betrokken artsen.
De ouders van Kyle werden na de geboorte geconfronteerd met zijn diagnose. Toen artsen ontdekten wat er mis was in zijn genen, besloten ze alles op alles te zetten om een oplossing te vinden. De behandeling kreeg uiteindelijk goedkeuring als eenmalig experiment.
Hoewel het nog te vroeg is om zeker te weten hoe het met Kyle zal gaan, worden hij en zijn gezondheid de komende jaren nauwlettend gevolgd.
Bron: standaard.be – Beeld: iStock.com/peterschreiber.media
Meer laatste nieuwsberichten
